回答:
小儿地中海贫血的治疗方法有输血治疗、祛铁治疗、造血干细胞移植、基因治疗。地中海贫血是一种遗传性溶血性贫血,主要由珠蛋白基因缺陷导致血红蛋白合成不足引起。
1、输血治疗
定期输注浓缩红细胞可维持血红蛋白水平,改善组织缺氧,但长期输血会导致铁过载。家长需遵医嘱制定输血计划,通常每2-4周输血一次。
2、祛铁治疗
长期输血患儿需使用祛铁剂如去铁胺、去铁酮,帮助排出体内蓄积的铁质。家长需定期监测血清铁蛋白水平,防止铁沉积损伤心脏、肝脏等器官。
3、造血干细胞移植
适用于重型β地中海贫血患儿,移植成功可根治疾病。治疗前需进行HLA配型,家长需配合做好移植前准备及术后抗排斥治疗。
4、基因治疗
通过基因编辑技术修复缺陷基因,目前处于临床试验阶段。家长可关注权威医疗机构的研究进展,在医生评估下选择合适治疗方案。
患儿日常需保证优质蛋白和维生素摄入,避免感染,定期复查血常规和铁代谢指标。家长应学习疾病管理知识,帮助孩子建立治疗信心。